国产血液肿瘤药物再迎来突破。
7月16日，亚盛医药（6855.HK；Nasq：AAPG）宣布，其自研的新型Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉（商品名：利生妥））正式上市。这是首个国产原研Bcl-2抑制剂，也是全球第二个上市的Bcl-2抑制剂。此前7月10日，亚盛医药公告称，利沙托克拉获附条件批准，可用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。
Bcl-2是一种凋亡抑制因子，在部分恶性血液肿瘤，尤其是CLL/SLL中过度表达，是肿瘤细胞逃避凋亡的重要机制之一。Bcl-2抑制剂可特异性地结合并抑制Bcl-2蛋白，有效恢复肿瘤细胞的凋亡通路，诱导癌细胞死亡。过去，Bcl-2被视为成药难度高的靶点，是全球新药研发领域的“硬骨头”。
此前，全球仅有艾伯维和罗氏共同开发的维奈克拉获批上市，最早于2016年在美国获批。2024年，维奈克拉的全球销售额超过25亿美元，2025年有望超过30亿美元。7月3日，艾伯维宣布，该药在国内获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的伴17p缺失的成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者。
Insight 数据库显示，目前全球在研的Bcl-2抑制剂有42款。近两年，Bcl-2靶点药物在研发层面不断取得突破。
除了亚盛医药，国内走在最前面的是百济神州（ONC.US；6160.HK；688235.SH）的Bcl-2抑制剂索托克拉片。今年4月和5月，百济神州先后宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式受理索托克拉片的新药上市申请，并已纳入优先审评，涉及两项适应证，其中就包括CLL/SLL。百济神州全球研发负责人汪来此前表示，成功靶向BCL2为诸多血液系统恶性肿瘤开辟了新的治疗方向，未来公司还将围绕BCL2这一重要靶点持续探索。
此外，7月14日，诺诚健华（688428.SH，9969.HK）宣布，其自主研发的新型 Bcl-2 抑制剂 mesutoclax联合阿扎胞苷治疗髓系恶性肿瘤，包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS），已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展临床研究。
“Bcl-2抑制剂是一个革命性的药，过去近十年只有一款药获批，也证明这类药物研发的难度。亚盛医药自2014年就开始了利沙托克拉的临床前试验，在一开始设计的时候，就想要做到差异化。”亚盛医药董事长、CEO杨大俊表示，亚盛医药在细胞凋亡领域深耕20多年，针对Bcl-2靶点更是深度布局。此次中国原创、全球创新的药物有望改写全球Bcl-2抑制剂市场的竞争格局。记者了解到，亚盛医药利沙托克拉还在开展四项全球注册三期临床研究。
对于首个国产原研Bcl-2抑制剂的商业前景，杨大俊向澎湃新闻记者在内的媒体表示，相比实体瘤，血液肿瘤诊疗的一个特点是比较集中，这就意味着公司可以建立一个相对小而高效的商业化团队，“我们现在在全国招兵买马”。此外，利沙托克拉解决了临床未被满足的需求，公司相信其有很大的市场潜力，也期待未来有一个好的销售业绩。
亚盛医药成立于2009年，专注于肿瘤等领域的创新药物开发，2019年10月登陆香港联交所主板，2025年1月再登美国纳斯达克。2024年，亚盛医药与武田制药就奥雷巴替尼达成BD合作，后者获得该药在全球（中国等地区除外）的开发及商业化许可，总金额最高达到13亿美元，创下了国产小分子肿瘤药物对外BD的新纪录。利沙托克拉是亚盛医药第二个获批上市、进入商业化阶段的原创新药，未来是否也会考虑BD？对此，杨大俊表示，现在该药的国际化临床开发和BD在同步推进。
今年以来，医药赛道受BD的催动下在资本市场变得火热。杨大俊认为，从2021年中开始，医药产业面临的挑战持续了几年，这是一个大浪淘沙的过程。今年很多创新药企公布了最新的研究进展，加上BD的影响，资本市场特别是一级市场开始关注生物医药，这种情况比前几年好很多。对于创新药企而言，除了资本市场的支持，还要靠商业化产品产生利润，支持自己后续的持续研发，这才是真正的上岸。亚盛医药目前已经有两款产品获批，“我们希望2027年做到收支平衡有利润”。
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